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基因疗法蓄势待发 怎样说服社会接受其天价

2018-08-09 22:10:31 来源: 互联网 编辑: 用户18931419293 浏览(4)人   

  重症联合免疫缺陷(SCID)是一种遗传疾病。患有SCID的孩子生来就带有免疫系统的缺陷。如果没有得到及时有效的治疗,大部分婴儿的寿命不会超过两年。


  血友病为遗传性凝血功能障碍的出血性疾病。血友病威胁生命的可能性极大,患者的死亡率约为常人的六倍。


  多年以来,这些遗传性疾病给社会各界造成了很大的困扰,剥夺了数百万人正常生活的权利。而医学界又没有研发出能真正根治该病症的药物,或是方案。经过30多年的发展,细胞和基因疗法如今即将登陆欧美主流医疗市场。曾经被视为绝症的疾病也将从这种疗法中获益,并且得到治愈的希望。


  基因疗法的潜力是巨大的,全世界最大的制药公司强生,近期宣布与宾夕法尼亚大学基因治疗项目的合作计划,两者将携手研究老年痴呆症的治疗方法。辉瑞与基因治疗公司Sangamo Therapeutics达成一项全球合作及授权协议,开发多个基因疗法项目,主要用于运动神经元病(又称ALS)的治疗。去年年初,瑞士制药巨头诺华和罗氏公司也大力扶持基因治疗行业的初创公司,比如Vivet Therapeutics。


  原则上,数百万的病人都有望从基因疗法中获益。然而,由于人们对这个领域十分陌生,以及临床经验不足,人们会对基因疗法疑虑重重。而这也给医药行业和制药公司带来不小的困难:不仅要消除社会疑虑,更不能把药价定得太高,以及至于让人望而却步。


  什么是活体药物?细胞和基因治疗够成了一种独特的生物医学分支:在细胞或DNA水平治疗疾病。总的来说就是这种疗法通过修改细胞或基因表达,能够带来积极的治疗效果,创造出“活体”药物。


  得到第一批市场准入的细胞和基因疗法(不只针对遗传性疾病,也包括治疗后天性疾病)的助力,医疗行业也即将在药品私有化方面展开一段前所未有的探索之旅。


  美国癌症协会做了一项调查,结果显示五岁以下的儿童患急性淋巴细胞白血病(ALL)的风险是最高的。他们预测截至2018年年底,美国将有新增5960例新发急性淋巴细胞白血病。如果细胞和基因疗法能登上制药大舞台,新增病例数量很可能急剧下降。Kymriah是一种CAR-T的免疫细胞疗法,主要运用于治疗ALL的患者,成为首个通过美国食品和药物管理局(FDA)正式上市批准的基因疗法。诺华公司向FDA提供的研究数据表明,临床三期试验之后,82.5%的患者的病情得到好转,对于复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者来说,这是极其高的救治率。


  推广尽管前途光明,但推广这种产品和类似疗法所面临的挑战仍然很多。宣传人员不能仅仅给公众解释这种新疗法如何生效,还要随时准备好应对来自成本方面的压力。


  美国制药公司Spark Therapeutics推出创新基因疗法Luxturna,专门治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者,此举大获成功。考虑到每个疗程850,000美元的价格一定会是媒体们的关注点,Spark给患者提供了一系列定价和偿还方案,包括延迟付款。此外, Spark还指出这些备选方案是与保险公司和药房福利管理人员合作制定的。该公司还邀请了眼科方面的权威人员来发表评论,以说明治疗失明的效果不能仅仅用经济手段来衡量。最终,Spark获得了合理且中肯的报道。


  Spark向我们展示了市场部门应当如何将产品推向市场的过程中,以积极主动信息向社会传递。


  下面是三个可供参考的方案,向我们展示了如何为新型疗法打造有效的宣传策略。


  打磨语言卫生经济学和成果研究(HEOR)的研究和报告详细说明了药物引入能带来积极的财政结果,这些研究和报告作为宣传资产的价值经常被忽视。在实验阶段,这些报告在如何分析和论断方面提供了许多宝贵信息。通过说明这些特定疗法的短期治疗如何能够带来长期的健康益处,宣传人员可以将患者置于卫生系统之外。因此,在打造有效的宣传与沟通策略初期,不妨就从HEOR的报告入手,字斟句酌,利用它们来使自己的宣传语言滴水不漏。


  定义研发支出 制药业长期存在的问题是,如何利用持续数年的研发经验来证明定价政策的合理性。实际上,制药业长期饱受指责,人们认为制药公司的主旨是利益永远高于患者。企业成本不仅包括试验初期为了探索心药物而花费的高价,还有后期扩大细胞或基因治疗和生产相关病毒载体的成本----所有这些费用都是为了使试验最终能达到想要的结果。对企业而言承担这些成本是非常艰巨的任务。建议宣传人员与市场和研发人员能够密切合作,并且制定出让媒体哑口无言的宣传策略,把这些问题扼杀在萌芽之中。


  现代科学的优势在许多情况下,基因疗法研究的体内结果是令人震惊的。比如说,哈佛医学院通过激活TMC-1基因恢复了遗传性聋小鼠的全部听觉功能。鉴于可能需要另外十年时间才能将这种治疗方法应用于儿童,哈佛明智地将这项突破性研究作为对这项研究潜力的宣传,同时通过解释从动物过渡到人类研究有多么复杂,以此来避免给人们渺茫的希望。然而,这项饮酒仍然在全世界的科普和健康媒体平台得到了大量报道,但人们不会对这项技术的期望过高。哈佛的方法提醒人们,宣传应该从早期的试验阶段就开始 - 而不是在尘埃落定时。


  活体药物本被视作下一代才有机会应用的科技。而如今它不再处于医学的边缘,而是成为了当今医疗服务大结构里重要的一环。既然科技已经蓄势待发,与之匹配的宣传策略也应当准备就绪了。

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